造血干细胞有效治疗重型地中海贫血症

星舞 2014-04-10 18:16:00

地中海贫血症多见于广东、广西和海南等地，主要是因为遗传导致的，有重型地中海贫血症和轻型地中海贫血以及中度地中海贫血症之分，重型地中海贫血危害严重，一般患儿活不到5岁，因此要及时治疗重型地中海贫血症，在治疗重型地中海贫血症时采用造血干细胞移植是比较快速有效的治疗方法。

重型地中海贫血或胎死腹中或活不到5岁

地中海贫血是因遗传基因缺陷导致合成血红蛋白异常，进而红细胞寿命缩短、破坏加速，引起进行性溶血性贫血。临床上常见α、β两种类型。在我国，发病人群主要集中在广东、广西及周边省份，如湖南、湖北、江西、福建、四川、云南、贵州等。南方医科大学徐湘民教授的调查发现，在广东省人口α和β地贫基因携带率是11.07%，也就是说在本地常住人口中每9人中就有1人携带地中海贫血基因。

李春富教授介绍说，按照发病程度，地中海贫血可分为：轻型和中间型地中海贫血以及重型地贫。轻型地中海贫血的基因携带者为轻型，不需要接受治疗，只有少部分人有轻微的贫血。如不验血，大多数的地贫基因携带者都不知道自己带有这种遗传基因。中间型地贫，生长发育落后于同龄健康儿童，需要偶尔输血治疗。“我们现在关注的重点是重型地中海贫血”，李春富说，重型α地贫经常胎死腹中或出生后不久便夭折;重型β地贫发病于婴儿期，生长发育严重受影响，如不治疗，多于5岁前死亡。

重型地中海贫血治疗基因、中医疗法效果尚不明确

重型β-地中海贫血患儿在最早3个月时就可以出现贫血症状，呈现慢性进行性贫血，面色苍白，懒言少动，肝脾肿大，常有轻度黄疸，随着年龄的增长而日益明显，1岁以后逐渐出现头颅变大、额部隆起、颧骨高、鼻梁塌陷、两眼距增宽的特殊地中海贫血面容。患儿常常患“感冒”和肺炎，生长发育较同龄儿落后。由于患儿体内铁过多，铁的沉积可导致患儿逐渐出现心脏、肝脏、胰腺、脑垂体等器官的损害。对于这些地贫患者的治疗，李春富介绍道：目前是有两种，一种保守治疗即输血祛铁治疗，一种是造血干细胞移植。新冒出的基因治疗，目前仍在研究中，尚未进入临床阶段，在安全性、可持续性上还存在着许多的疑问，改变基因会不会导致癌变，这些疑问还需要十年二十年的时间去验证。此外还有中医药之类的手段，也无定论，还有待证明。

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